12月8日上午，SMA患兒家長艾強（化名）及另一位患兒家長周福（化名）將一面印有“關愛罕見病 醫保解民憂”的錦旗，送到德州市醫療保障局工作人員的手中。

“感謝德州醫保部門對我們的幫助，從2021年初開始德州醫保的工作人員為全市罕見病患兒不斷的奔波和反映，今年孩子的病被納入德州惠民保的報銷范圍，如今又有了國家談判成功的好消息，我覺得我的孩子有救了，我們家也看到了希望！”說到這兒，周福喜極而泣。

“每個小群體都不該被放棄！”

12月3日上午，在國家醫療保障局召開的新聞發布會上，公布了2021年國家醫保藥品目錄調整結果，共計74種藥品新增進入目錄。其中就包括用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液等7種罕見病藥物，這也意味著近年來多方呼吁的“天價”罕見病藥納入醫保實現了零的突破。新的國家醫保藥品目錄將于2022年1月1日執行，預計為患者減負超300億元。

通過火遍全網的“靈魂砍價”視頻不難發現，諾西那生鈉注射液進入談判目錄并不容易。“相信企業感到很痛，但離我們能進一步談，還有一定的距離。”“真的很艱難，我覺得我剛才眼淚都快掉下來了。”“希望企業拿出更有誠意的報價，每一個小群體都不該被放棄。”為了這個藥，雙方談了一個半小時。

當天，看到諾西那生鈉注射液談判成功的消息，德州SMA患兒家長艾強所在的“SMA康復交流群”沸騰了。“孩子有救了”“第一次看到孩子他爸哭得這么開心”“太激動了，過了元旦孩子就可以去打針了”。

艾強的運氣還不錯，今年1月，諾西那生鈉降價了，每針從70萬元降至55萬元，再結合慈善援助，每個患者每年花費55萬元即可，但這55萬也僅僅是一個開始。每一位SMA患兒的治療，需要每年都注射諾西那生鈉，一直到孩子長大、老去，活著的每一天，都要諾西那生鈉的支持。患兒第一年需用藥6次，往后每年用藥3次，終身不停。“5毫升的藥水近70萬，一毫升是20滴，一滴就是7000元。”曾有醫生如此計算。因定價高昂，被患兒家長們稱為“天價救命藥”。

“我一直和藥企有聯系，也早就聽說今年要談判，但沒想到一次就談成了，而且降價這么多，孩子明年的藥終于看到了希望。”艾強的兒子今年4月打了第一針，就在全家人為明年“打針”發愁時，談判成功的消息讓一家人興奮不已。

“我得先讓孩子活下來！”

2020年12月，艾強的孩子出生18個月，被診斷為SMAⅡ型，得知55萬一針的價格，艾強決定“砸鍋賣鐵”也得給孩子治病。“孩子這么小，我們無法預知未來，但我得先讓孩子活下來啊。”由于遲遲無法湊夠第一筆治療費用，艾強的孩子從確診到打第一針足足耽擱了五個月。

“這五個月可以明顯看到孩子退化嚴重，每次握著他的小手你可以感覺到他沒有力氣去回應你。”如今孩子已經2歲三個月，已經打了四針，但仍然站不起來，就連坐著也不容易，體重更是不足20斤。

記者了解到，SMA根據其病情嚴重程度，可以分為0型、Ⅰ型、II型、Ⅲ型和Ⅳ型。0型患兒一般出生后就會死亡。Ⅰ型患者發病年齡在6個月內，預期壽命不超過2歲，呼吸衰竭是主要的致亡原因。II型患兒和Ⅲ型SMA患兒發病時間會有不同時間的推遲，因為肌肉無力，沒法固定和保護骨骼，SMA患兒要面臨脊柱側彎、關節變形攣縮、胯骨脫位等并發癥，幾乎終身與輪椅為伴。

如今，艾強的孩子等到了，但有的孩子卻沒有那么幸運。在他們的“SMA康復交流群”里不知何時會有家長默默的退出群聊。在禹城市曾有一名SMAⅠ型患兒，他的父母借遍了親友，老家的房子低價售賣，正在還貸的房子也做了抵押，用以貸款，先后花了300多萬，但今年7月，孩子在去北京打針的路上睡著了，再也沒有醒來。

“家庭的負擔大大減輕！”

“媽媽，上體育課其他小朋友都在跑。”每次聽到孩子說類似的話，德州市民周福的心里總有說不出的滋味，她的孩子于2018年被確診為SMAⅢ型。直到現在，周福仍然清楚地記得醫生的原話是：“回家自己做康復吧，這個病沒治。”對于當時的痛徹心扉，只有當了爹媽，才會理解。

因為是Ⅲ型，孩子的病情惡化相對緩慢，但周福并沒有放棄任何希望，既然康復對孩子有幫助，那就全力去做。從確診那天起，周福一有時間就跑去青島杭州的醫院陪孩子做康復，有人說游泳可以鍛煉全身的肌肉，于是每周周福都帶孩子去游泳。日復一日，盡管孩子的病情得到了控制，但仍然是不能跑也不能跳。

現如今，周福的孩子已經上了小學一年級，每天上學前她都會提醒孩子說“你躲著點小朋友。”“孩子的肌肉逐漸萎縮，不僅在折磨著孩子也折磨著一個家庭，同時也是生理和心理的雙重折磨。”看著孩子天真的面龐，周福在為孩子做康復的同時，也在想盡一切辦法想讓孩子打上針。

周福說，那場“靈魂砍價”的現場視頻，她看了一遍又一遍，也哭了一次又一次。如今她終于可以給孩子說：“寶貝，等過完年媽媽就帶你去打針！”

從無藥可救，到沒錢治病，再到治病負擔成倍減輕，無數家庭因為醫保看到了生的希望。“我的孩子現在可以享受基本醫保、大病保險和德州惠民保的多重保障，家庭的負擔大大減輕！”據醫保工作人員計算，經過此次國家醫保目錄藥品談判，患兒家長們每年的自費費用或降至十萬元以內。       德州晚報全媒體記者 吳楊 攝影報道

■延伸閱讀

“天價救命藥”

降價之路

2019年，全球首個SMA精準靶向治療藥物——諾西那生鈉注射液在中國上市，售價為69.97萬元。患兒第一年需用藥6次，往后每年用藥3次，終身不停。同年5月31日，中國初級衛生保健基金會宣布，“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項目”啟動，平均下來，患兒家庭每年也需自費110萬。

2021年1月4日，中國初級衛生保健基金會正式宣布，“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥患者援助項目”于2021年1月1日起正式啟動全新援助方案。在全新援助方案的幫助下，患者第一年的藥物治療自付費用將從原有的約140萬元降低至55萬元，第一年降幅約60%；之后每年的藥物治療自付費用將從原有的平均每年約105萬元降低至55萬元，降幅約50%。

2021年6月16日，中國國家藥品監督管理局正式批準了羅氏重磅神經創新藥物利司撲蘭口服溶液用散（中文商品名：艾滿欣 ），用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥，這是首個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。

羅氏艾滿欣上市價格為每瓶（60mg）人民幣63800元，服用方式為口服，每日一次。年度治療費用預估因體重和年齡的不同從9.6萬元至48.5萬元不等。

2021年10月13日，德州“惠民保”首次將用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的利司撲蘭口服溶液用散和諾西那生鈉注射液都納入了報銷的范圍。按照保險條例，兩種SMA治療藥物在“惠民保”中報銷額度可達到70%，上至30萬元封頂。也就是說，在援助項目和保險的雙重報銷后，如選擇使用諾西那生納注射液，患兒家庭每年也需自費25萬元。

2021年12月3日，國家醫保局發布消息，全球首個用于治療罕見病脊髓性肌萎縮癥(SMA)的精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被正式納入醫保，2022年1月1日起正式執行。這也就意味著，曾經價格高達55萬一針的諾西那生鈉注射液，在納入醫保后將大幅度降價，很多身患SMA罕見病的孩子，有可能獲得生的希望。

德州晚報全媒體記者  吳楊  整理